Terapia Génica 2.0

Los científicos han resuelto los problemas fundamentales que retenían la cura para los trastornos hereditarios raros. A continuación vamos a ver si el mismo enfoque puede tener sobre el cáncer, enfermedades del corazón y otras enfermedades comunes.

Kala Looks dio a luz a gemelos fraternales en enero de 2015, ella y su marido, Felipe, no tenía idea de que uno de ellos albergaba una mutación letal en sus genes.

A los tres meses de edad, su hijo Levi fue diagnosticado con deficiencia severa combinada inmune, o SCID, que hace que el cuerpo indefenso contra las infecciones. La sangre de Levi tenía sólo unas pocas células inmunológicas esenciales para luchar contra la enfermedad. Pronto perderían ellos.

Kala y Philip frenéticamente comenzaron a desinfectar su casa para mantener viva Levi. Se deshicieron del gato de la familia, se pulveriza todas las superficies con desinfectante, y se hierve juguetes de los gemelos en agua caliente. Philip sería correa en una máscara quirúrgica cuando llegó a casa del trabajo.

En un primer momento, Kala y Philip pensaron que su única opción era conseguir Levi un trasplante de médula ósea, pero no pudieron encontrar un donante para él. Luego se enteraron de una terapia genética experimental en el Hospital Infantil de Boston. Se trataba de tratar a los niños como Levi reemplazando el gen responsable de la destrucción de su sistema inmunológico.

“Pensé, esto no es real,” dice Kala. “No hay manera de que esto podría funcionar.”

No obstante, los Lookses voló desde su casa en Michigan a Boston en mayo de 2015. Días después, Levi consiguió una infusión de la terapia en sus venas. Ha sido un niño normal, ya que, de los siglos, incluso ha crecido más grande que su hermano gemelo. Los bebés nacidos con SCID normalmente no sobreviven más allá de dos años. Ahora, un tratamiento de una sola vez ofrece una cura para los pacientes como Levi parece.


https://www.technologyreview.com/s/603498/10-breakthrough-technologies-2017-gene-therapy-20/